» 3、美国批准全球首例猪心人体移植试验

近日，全球首个猪源心脏人体临床试验在美国正式获批，标志着异种器官移植从应急性同情治疗，迈入规范化临床研究阶段。
主导此次异种心脏移植临床试验的是在纳斯达克上市的美国生物科技公司United Therapeutics。通过公司官网，它们公布了美国 FDA 已经批准其开展 UHeart™基因编辑猪心脏人体临床试验的消息。
这项临床试验将如何进行？United Therapeutics给出了简要介绍：试验初期在单中心开展，最多入组2名受试者。首例受试者移植满至少12周、相关数据提交FDA审核通过后，才可以进行第二例移植。若前两名受试者的试验结果表现良好，试验将继续扩大样本量，为产品注册申报提供依据。
临床试验的主要评估指标包括移植受者存活率、猪心脏存活率、移植心脏功能、术后 24周患者生活质量变化、运动能力变化；同时长期监测患者总生存期及移植心脏的存活时长。
据Boyang介绍，猪心的脏器尺寸和成年人类心脏相近，同时猪的血液循环系统、机体代谢规律也和人体高度契合。另外，相较灵长类动物，猪作为供体在伦理争议、规模化繁育和生物安全管理上更具可操作性。加之猪作为驯化数千年、规模化成熟养殖的家畜，相较灵长类动物，移植应用面临的伦理争议更小，还可实现标准化工业化繁育，是异种心脏移植理想的备选供体。唯一的问题就是排异反应。
据了解，本次UHeart™临床试验所用的猪心脏经过了10处基因编辑，其中6处为加入人源基因，4处为敲除猪基因，目的都是尽可能降低人体对猪器官的免疫排斥反应。